Presentato alla Conferenza internazionale di Roma lo studio clinico finanziato da Parent Project e realizzato dalla Fondazione Santa Lucia e dal Sanford-Burnham Medical Research Institute, con il coinvolgimento diretto dei pazienti. Al via la sperimentazione di Givinostar
ROMA – Uno studio clinico condotto da un’azienda farmaceutica (Italfarmaco) e un gruppo di ricerca coordinato da Pier Lorenzo puri (Fondazione Santa Lucia e Sanford-Burnham Medical Research Institute), con il coinvolgimento diretto di un’associazione di pazienti, Parent Project: presentato alla Conferenza internazionale di Roma, partirà a breve il progetto si sperimentazione del Givinostat, inibitore delle istone deacetilasi (HDAC) che potrebbe dare nuove speranze alle persone colpite da Distrofia di Duchenne. Gli studi effettuati in laboratorio hanno infatti dimostrato che gli inibitori delle HDAC, sono in grado di determinare un aumento dell’area muscolare e una riduzione dell’infiammazione e della fibrosi in topi modello per la distrofia muscolare. Nei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne, l’assenza di distrofina causa indirettamente una deregolazione dell’attività delle HDAC. Ripristinando quest’ultima, Givinostat consentirebbe di riattivare la corretta cascata di eventi che permette al tessuto muscolare di rispondere al danno con un meccanismo rigenerativo.
Il trial, che coinvolgerà 20 pazienti e avrà una durata di 15 mesi, sarà condotto in quattro centri clinici in Italia: Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, Policlinico Universitario Agostino Gemelli di Roma e Policlinico Universitario di Messina.
Parent Project onlus, che fin dall’inizio è stato coinvolto nella progettazione dello studio clinico, sarà impegnato non solo sul fronte della divulgazione degli aggiornamenti relativi allo studio, ma anche sul fronte operativo, visto che suo compito sarà sostenere le famiglie ed i pazienti coinvolti nella sperimentazione, tramite psicologi e assistenti sociali specializzati. Più precisamente, il sostegno sarà fornito, in ogni centro, da 1 o 2 specialisti, precedentemente formati dallo staff dell’associazione, attraverso un percorso basato sull’esperienza delle psicologhe ed assistenti sociali che già da tempo si relazionano con i nuclei familiari ed i pazienti durante i trial. Per il presidente dell’associazione, Filippo Buccella, "l’avvio di questa sperimentazione rappresenta per l’intera Comunità Duchenne un importante traguardo".
(27 febbraio 2013)
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Presentato alla Conferenza internazionale di Roma lo studio clinico finanziato da Parent Project e realizzato dalla Fondazione Santa Lucia e dal Sanford-Burnham Medical Research Institute, con il coinvolgimento diretto dei pazienti. Al via la sperimentazione di Givinostar
ROMA – Uno studio clinico condotto da un’azienda farmaceutica (Italfarmaco) e un gruppo di ricerca coordinato da Pier Lorenzo puri (Fondazione Santa Lucia e Sanford-Burnham Medical Research Institute), con il coinvolgimento diretto di un’associazione di pazienti, Parent Project: presentato alla Conferenza internazionale di Roma, partirà a breve il progetto si sperimentazione del Givinostat, inibitore delle istone deacetilasi (HDAC) che potrebbe dare nuove speranze alle persone colpite da Distrofia di Duchenne. Gli studi effettuati in laboratorio hanno infatti dimostrato che gli inibitori delle HDAC, sono in grado di determinare un aumento dell’area muscolare e una riduzione dell’infiammazione e della fibrosi in topi modello per la distrofia muscolare. Nei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne, l’assenza di distrofina causa indirettamente una deregolazione dell’attività delle HDAC. Ripristinando quest’ultima, Givinostat consentirebbe di riattivare la corretta cascata di eventi che permette al tessuto muscolare di rispondere al danno con un meccanismo rigenerativo.
Il trial, che coinvolgerà 20 pazienti e avrà una durata di 15 mesi, sarà condotto in quattro centri clinici in Italia: Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, Policlinico Universitario Agostino Gemelli di Roma e Policlinico Universitario di Messina.
Parent Project onlus, che fin dall’inizio è stato coinvolto nella progettazione dello studio clinico, sarà impegnato non solo sul fronte della divulgazione degli aggiornamenti relativi allo studio, ma anche sul fronte operativo, visto che suo compito sarà sostenere le famiglie ed i pazienti coinvolti nella sperimentazione, tramite psicologi e assistenti sociali specializzati. Più precisamente, il sostegno sarà fornito, in ogni centro, da 1 o 2 specialisti, precedentemente formati dallo staff dell’associazione, attraverso un percorso basato sull’esperienza delle psicologhe ed assistenti sociali che già da tempo si relazionano con i nuclei familiari ed i pazienti durante i trial. Per il presidente dell’associazione, Filippo Buccella, "l’avvio di questa sperimentazione rappresenta per l’intera Comunità Duchenne un importante traguardo".
Fonte: Superabile.it
28/02/2013
